Replagal^®

Let op: deze informatie is een toelichting bij het gebruik van Replagal^® en overeenkomstig met de informatie van de bijsluiter. Het is niet bedoeld als vervanger van de bijsluiter. Voor de complete informatie over het gebruik, de voorzorgen, waarschuwingen en bijwerkingen verwijzen wij u naar de bijsluitertekst. Voor vragen of aanvullende informatie kunt u terecht bij uw dokter of apotheker. Replagal^® is een oplossing voor infusie in het lichaam die de werkzame stof agalsidase alfa bevat. Replagal^® vervangt het ontbrekende enzym en helpt de opgestapelde vetten in de lysosomen af te breken.

Waar wordt Replagal^® voor gebruikt?

Replagal^® wordt gebruikt voor de behandeling van volwassen patiënten met de ziekte van Fabry, een zeldzame erfelijke aandoening. Patiënten met de ziekte van Fabry hebben een tekort aan het enzym alfa-galactosidase A. Dit enzym zorgt normaliter voor de afbraak van de vetachtige substantie globotriaosylceramide (Gb3). Als het enzym ontbreekt, kan Gb3 niet worden afgebroken en hoopt het zich op in de cellen van bv. de nieren. Mensen met de ziekte van Fabry kunnen zeer uiteenlopende klachten en symptomen hebben, waaronder ernstige aandoeningen zoals nierfalen, hartproblemen en beroertes. Aangezien het aantal patiënten met de ziekte van Fabry klein is, is sprake van een zeldzame ziekte. Daarom werd Replagal op 8 augustus 2000 aangemerkt als “weesgeneesmiddel” (een geneesmiddel voor zeldzame aandoeningen). Het geneesmiddel is uitsluitend op doktersvoorschrift verkrijgbaar. Uitgebreide informatie over de ziekte van Fabry, symptomen en tekenen en ontwikkeling van de ziekte vind u op www.focusopfabry.nl

Hoe wordt Replagal gebruikt?

Alleen artsen die ervaring hebben met de behandeling van patiënten met de ziekte van Fabry of andere erfelijke stofwisselingsziekten mogen Replagal toedienen. Het wordt eenmaal in de twee weken gedurende 40 minuten toegediend als een intraveneuze infusie van 0,2 mg/kg lichaamsgewicht. In een aantal studies is gekeken naar hetgeen gebeurt wanneer Replagal aan kinderen wordt gegeven en hieruit lijkt naar voren te komen dat het geneesmiddel in dezelfde dosering kan worden gebruikt bij kinderen tussen de 7 en 18 jaar oud. Replagal mag gedurende een lange periode worden gebruikt.

Hoe werkt Replagal^®?

Replagal^® is een enzym-substitutietherapie, dat wil zeggen dat patiënten het hun ontbrekende enzym krijgen toegediend. Replagal is bedoeld om het humane enzym alfa-galactosidase A – dat ontbreekt bij mensen met de ziekte van Fabry – te vervangen. Agalsidase alfa, de werkzame stof van Replagal, is een kopie van het humane enzym en wordt geproduceerd met behulp van een methode die bekend staat onder de naam recombinante DNA-technologie: het enzym wordt aangemaakt door een cel waarin het gen (DNA) is toegevoegd, zodat de cel méér van het enzym kan maken. Het vervangingsenzym helpt Gb3 af te breken en houdt ophoping ervan in de cellen tegen.

Hoe wordt Replagal^® toegediend?

Replagal^® is een humaan alfa-galactosidase A en wordt gemaakt met behulp van genetische modificatie technieken van een menselijke cellijn. Replagal^® wordt een keer per twee weken toegediend in een dosering van 0,2mg/kg lichaamsgewicht middels een intraveneus infuus. De infusie tijd van Replagal^® is 40 minuten, ongeacht lichaamsgewicht.

Vanaf welke leeftijd mag Replagal^® bij kinderen worden gebruikt?

Replagal^® is nog niet onderzocht bij kinderen jonger dan 6 jaar. Zijn beperkt klinische gegevens beschikbaar over gebruik door kinderen van 7-18 jaar. Hierbij deden er zich geen onverwachte veiligheidsproblemen voor tijdens onderzoek naar Replagal bij kinderen van 7-18 jaar. Replagal^® kan gebruikt worden bij kinderen vanaf 7 jaar.

Hoe ziet Replagal^® eruit?

Replagal^® is een concentraat voor oplossing voor infusie. Uw geneesmiddel is verkrijgbaar in injectieflacons die 1 mg/1 ml of 3,5 mg/3,5 ml agalsidase alfa bevatten. Er zijn verpakkingen van 1, 4 of 10 injectieflacon verkrijgbaar. Niet alle genoemde verpakkingsgrootten worden in de handel gebracht.

Hoe gebruik ik Replagal^®?

Replagal^® dient voor gebruik te worden verdund in 9 mg/ml (0,9%) natriumchlorideoplossing. Na verdunning wordt Replagal in een ader ingebracht, meestal in uw arm. De gebruikelijke dosering is een infuus van 0,2 mg/kg lichaamsgewicht. Een volwassene van gemiddeld gewicht (70 kg) krijgt ongeveer 14 mg ofwel vier injectieflacons (glazen flesjes) Replagal toegediend. De infusie wordt om de andere week (één week overslaan) toegediend. Per behandeling duurt het inbrengen van Replagal^® in een ader ca. veertig minuten, ongeacht lichaamsgewicht. Uw behandeling staat onder toezicht van een specialist op het gebied van de behandeling van de ziekte van Fabry.

Hoe lang moet ik Replagal^® gebruiken?

De ziekte van Fabry is een chronische ziekte. Dat wil zeggen dat door het ontbreken van het enzym of onvoldoende enzym activiteit de ziekte blijvend van aard is. Zonder enzymvervangingstherapie zal de stapeling van de lipiden in de cellen door blijven gaan. Daarom is behandeling met Replagal^® in principe levenslang.

Wat moet ik doen als ik vergeten ben Replagal^® in te nemen?

Als u een infusie met Replagal hebt gemist, neem dan contact op met uw arts.

Mag ik drinken tijdens gebruik van Replagal^®?

Het is onwaarschijnlijk dat zich interacties met voedsel en drank voordoen.

Hoe bewaar ik Replagal^®?

Houd Replagal^® buiten het bereik en het zicht van kinderen. Bewaar Replagal^® in de koelkast (2 °C – 8 °C). Gebruik Replagal niet meer na de vervaldatum die staat vermeld op het etiket achter de letters EXP. De vervaldatum verwijst naar de laatste dag van die maand. Replagal^® mag niet worden gebruikt als u opmerkt dat er sprake is van verkleuring of aanwezigheid van andere vreemde deeltjes. Geneesmiddelen dienen niet weggegooid te worden via het afvalwater of met huishoudelijk afval. Vraag uw apotheker wat u met medicijnen moet doen wanneer ze niet meer nodig zijn. Deze maatregelen zullen helpen bij de bescherming van het milieu.

Beïnvloed Replagal^® mijn rijvaardigheid of mijn vermogen om machines te bedienen?

Replagal^® heeft geen of verwaarloosbare invloed op de rijvaardigheid en op het vermogen om machines te bedienen.

Kan ik een overdosis Replagal^® gebruiken?

Er zijn geen gevallen van overdosering gerapporteerd.

Kan ik bijwerkingen verwachten?

Zoals alle geneesmiddelen kan Replagal^® bijwerkingen veroorzaken, hoewel niet iedereen ze krijgt. De meeste bijwerkingen zijn licht tot matig van aard. Ongeveer een op de zeven patiënten kan tijdens of kort na toediening van Replagal een reactie krijgen. Deze bijwerkingen zijn onder meer koude rillingen, hoofdpijn, misselijkheid, koorts, blozen in het gezicht (rood worden) en vermoeidheid. Ernstige bijwerkingen zijn echter niet uitgesloten; behandeling door een arts kan noodzakelijk zijn. Zeer vaak voorkomende bijwerkingen (die bij meer dan 1 van de 10 behandelde patiënten optreden) zijn onder meer:

• hoofdpijn
• blozen (roodheid in het gezicht)
• misselijkheid
• rillingen, koorts
• algehele pijn of ongemak, vermoeidheid.

Vaak voorkomende bijwerkingen (die bij minder dan 1 van de 10 behandelde patiënten optreden) zijn onder meer:

• tintelingen of gevoelloosheid of pijn in vingers of tenen, een verandering in de smaak van voedsel, tranende ogen, oorsuizen, rillingen, onstabiliteit, langdurig slapen
• hartkloppingen, snellere hartslag, hogere bloeddruk
• hoesten, pijn of een drukkend gevoel op de borst, heesheid, zere of opgezette keel, kleverige keelafscheiding, loopneus
• braken, buikpijn of buikklachten, diarree
• acne, rode of jeukerige of vlekkerige huid, huiduitslag op de infusieplaats
• pijn in rug of ledematen, zwelling van de ledematen of gewrichten
• het warm of koud hebben, griepachtige symptomen, malaise.

Wanneer één van de bijwerkingen ernstig wordt of in geval er bij u een bijwerking optreedt die niet in hier vermeld is, raadpleeg dan uw arts of apotheker. In alle studies met Replagal zijn geen IgE-antistoffen ontdekt bij patiënten die met Replagal werden behandeld. IgE-antistoffen zijn een oorzaak van anafylactische shocks.

Wanneer mag ik Replagal^® niet gebruiken?

Replagal^® mag niet toegediend worden samen met chloroquine, amiodaron, benoquine of gentamicine omdat deze stoffen de activiteit van intracellulaire α-galactosidase kunnen inhiberen. Omdat α-galactosidase A zelf een enzym is, is het onwaarschijnlijk dat door cytochroom P450 gemedieerde interactie optreedt. Bij klinische onderzoeken werden aan de meeste patiënten gelijktijdig geneesmiddelen tegen neuropathische pijn, zoals carbamazepine, fenytoïne en gabapentine toegediend zonder dat dit aanwijzingen voor interactie opleverde.

Kan ik Replagal^® gebruiken als ik zwanger ben of borstvoeding geef?

Uit de zeer beperkte klinisch gegevens over aan Replagal (n=4) blootgestelde zwangerschappen bleken geen bijwerkingen voor de moeder en de pasgeborene. Experimenteel onderzoek bij dieren wijst geen directe of indirecte schadelijke effecten uit voor de zwangerschap, ontwikkeling van het embryo/de foetus bij gebruik van Replagal tijdens de orgaanvorming. Het is niet bekend of Replagal wordt uitgescheiden in de moedermelk. Voorzichtigheid is geboden bij het gebruik van Replagal^® door zwangere vrouwen en vrouwen die borstvoeding geven.

Welke risico’s houdt het gebruik van Replagal in?

Tijdens de studies werden de meest voorkomende bijwerkingen (bij meer dan 1 op de 10 patiënten) eerder door de infusie veroorzaakt dan door het geneesmiddel. Deze bijwerkingen zijn met name rillingen, misselijkheid, hoofdpijn, pyrexie (koorts), blozen, en vermoeidheid. Deze zijn zelden van ernstige aard. Andere veel voorkomende bijwerkingen zijn pijn en een gevoel van malaise. De bij kinderen waargenomen bijwerkingen zijn dezelfde als die gezien bij volwassen patiënten. Zie de bijsluiter voor de volledige beschrijving van de gerapporteerde bijwerkingen van Replagal. Patiënten aan wie Replagal wordt toegediend, kunnen antilichamen ontwikkelen (proteïnen die geproduceerd worden in reactie op Replagal en die de behandeling kunnen beïnvloeden). Replagal mag niet worden gebruikt bij mensen die overgevoelig (allergisch) zijn voor agalsidase alfa of enig ander bestanddeel van het middel.

Waar kan ik terecht voor meer informatie?

Naast de patiëntenbrochure en de bijsluitertekst kan ook internet een belangrijke informatiebron voor u zijn. Wilt u meer betrouwbare informatie over de Ziekte van Fabry kunt u terecht op de volgende websites:

Klik hier voor de patiëntenbijsluiter

Klik hier voor informatie over de Ziekte van Fabry

Klik hier voor informatie over Replagal^® gebruik en werking

Fabry Support en Informatie Groep Nederland (FSIGN)

Registratietekst Replagal^®

Klik hier voor de registratietekst